Nº 1 en China
"La industria de la terapia génica celular definitivamente tendrá sus altibajos en el proceso de desarrollo. En los últimos años, con la investigación y el desarrollo en profundidad del genoma humano y el desarrollo de métodos médicos, las necesidades humanas para los niveles de salud se han vuelto más personalizados. La terapia génica celular es la última tecnología desarrollada bajo esta tendencia general y es una respuesta a nuestras necesidades personalizadas. De esta manera, el mundo ha invertido mucho en la industria de la terapia génica celular y se han creado muchos productos. lanzado, trayendo buenas noticias a los pacientes ". He Yingke señaló que la terapia génica celular implica una amplia gama de conocimientos técnicos, una amplia gama de productos y una escala relativamente pequeña. Muchas empresas sólo entienden una parte de la tecnología. Junto con los complejos requisitos regulatorios, si queremos aprender de la I + D y lograr una cobertura completa del proceso desde la producción hasta la producción y el lanzamiento, habrá una gran demanda de fondos, tiempo y talentos. La CDMO tópica es una tendencia importante en la industria de la terapia génica celular.
De hecho, los datos también pueden confirmar la fuerte demanda actual en este mercado. Según el análisis de Jost Sullivan, a partir de 2015, la industria mundial de la terapia génica celular comenzó a desarrollarse rápidamente. De 2016 a 2020, el tamaño del mercado creció de 50,4 millones de dólares a 2.080 millones de dólares. Se espera que para 2025, el mercado mundial de terapia génica celular alcance casi 30.540 millones de dólares.
Basándose en el análisis de la industria de la terapia génica celular, Everbright Securities cree que con la optimización continua de la tecnología CDMO, el costo de la terapia génica celular disminuirá rápidamente, la accesibilidad de los medicamentos CGT aumentará y la La penetración de los medicamentos CGT aumentará aún más rápidamente, lo que favorece el rápido desarrollo de CGT CDMO. De esta manera, somos optimistas sobre las empresas con plataformas tecnológicas únicas en la producción de plásmidos, virus y células.
CGT depende en gran medida de CDMO.
La terapia génica es una nueva generación de terapia de precisión que sigue la terapia dirigida a moléculas pequeñas y macromoléculas. Proporciona nuevos conceptos y métodos de tratamiento para enfermedades refractarias como tumores, enfermedades raras y enfermedades crónicas, y tiene efectos curativos a largo plazo que los medicamentos comunes pueden no lograr. El enorme potencial de mercado ha promovido la comercialización mundial de fármacos de terapia génica celular.
“Desde 2020, las CDMO para terapia celular y génica han sido favorecidas y desplegadas por el capital. Sin embargo, las tecnologías centrales en la fase inicial de la cadena industrial, incluidos reactivos, equipos de alta gama, etc., sí lo están. "Todavía está controlado por países extranjeros. Creemos que la localización es una tendencia inevitable, pero los avances en la tecnología subyacente llevan tiempo", dijo Wu Xiaoying.
¿Cómo derribar barreras en la industria CGT?
En primer lugar, en términos de vectores virales, el mayor problema es la producción comercial a gran escala. Ya sea el virus AAV u otros lentivirus, el costo de producción es muy alto. Es necesario mejorar aún más los estándares de calidad de algunas materias primas y auxiliares, y todavía existen algunos eslabones imperfectos en el proceso de producción. El desarrollo comercial a gran escala es el siguiente problema a superar.
Además, debido a diferencias clínicas, la mayoría de proyectos actuales de terapia génica celular, ya sea en desarrollo o aprobados, todavía se encuentran en el campo de las enfermedades raras. Por un lado, es necesario mejorar la conciencia social generalizada sobre las enfermedades raras en mi país y reforzar el apoyo financiero. Por otro lado, la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos, el apoyo de fundaciones de ensayos clínicos y la FDA de EE. UU. tienen algunos incentivos para la investigación de medicamentos innovadores en enfermedades raras, incluida la posibilidad de dar a los nuevos medicamentos la oportunidad de una revisión prioritaria.
Al hablar de los desafíos que enfrenta CGT, Wu Xiaoying también señaló que, de hecho, existen altas barreras técnicas en el campo de la terapia celular y genética. De hecho, hemos visto que las tecnologías de bajo nivel, especialmente los equipos y reactivos de alta gama, también están restringidas por países extranjeros.
He Yingke presentó que desde una perspectiva técnica, hay dos puntos clave en la formación de la industrialización y la comercialización: por un lado, desde una perspectiva biomédica, ¿cómo resolver problemas y tratar enfermedades relacionadas? ¿Es suficientemente buena la elección de los transportistas? ¿Es más fácil llegar a más pacientes y ayudarlos más rápido? Esto debe promoverse desde la perspectiva de la investigación biomédica básica, razón por la cual las instituciones de investigación científica o las empresas de biotecnología deben desarrollar plataformas tecnológicas especializadas; por otro lado, desde la perspectiva de la industrialización y la industrialización, ¿cómo integran las CDMO esta I + D temprana? ¿Resultados transformados en industrializados? Este aspecto también requiere una cooperación integral con empresas de biotecnología como Cytiva para encontrar direcciones innovadoras en algunas industrias. Por ejemplo, cómo producir productos personalizados de forma más automática mediante tecnología de automatización.
“Según las estadísticas, el 70% de las empresas de terapia génica celular del mundo todavía se encuentran en la etapa preclínica, por lo que existe una gran necesidad de empresas CDMO con rica experiencia industrial, tecnología y capacidades de producción para ayudarlas a abarcar "El proceso de preclínico a clínico. Un buen proceso de CMC acelerará enormemente el desarrollo de productos. Para la industria biofarmacéutica, el proceso en sí es un producto", dijo He Yingke.
Preguntas y respuestas relacionadas: ¿Cuál es el significado de cdmo? Cdmo es I+D y producción personalizada en el campo médico. Es un nuevo modelo de subcontratación de I+D y producción.
Introducción relacionada:
La personalización de I+D y la producción de CDMO incluyen la etapa clínica y la etapa de comercialización. Generalmente, los intermediarios necesarios para la síntesis de nuevos medicamentos se proporcionan a clientes nacionales y extranjeros a partir de la primera o segunda fase clínica, y luego se vinculan profundamente a los clientes durante las etapas de revisión y aprobación del mercado y producción comercial.
Como extensión inicial del negocio de CDMO, los servicios de desarrollo tecnológico incluyen el descubrimiento y la síntesis de nuevos compuestos farmacológicos, así como diversos servicios de I+D previos al proceso.
La CDMO médica es una penetración profunda en toda la cadena industrial, desde la investigación preclínica y los ensayos clínicos hasta la producción de productos, proporcionando a las empresas servicios de producción e I+D de procesos innovadores, reemplazando la producción de capacidad de producción simple con producción de tecnología de alto valor agregado. .